本项创新发明揭示了FOXA1基因或蛋白作为靶点在制备治疗EMPD药物中的新用途。这一发现为EMPD治疗领域带来了突破性进展,提供了新的治疗策略。
背景技术
佩吉特病(paget disease,PD)是一种罕见的上皮内皮肤恶性肿瘤,其特征是含有大量粘蛋白的大腺癌细胞。该病分为乳房佩吉特病(mammary Paget’sdisease,MPD)和乳房外佩吉特病(extramammary Paget’s disease,EMPD)。MPD型出现在乳头乳晕复合体中,而EMPD主要影响大汗腺富集腺区域,如肛门生殖器部位皮肤。EMPD占原发性阴囊癌的21%,且发病理呈上升趋势。
目前,外科手术是治疗EMPD的主要治疗手段,另外还有放疗、化疗、光动力疗法、激光治疗、咪喹莫特和5-氟尿嘧啶等治疗方法。
由于EMPD肿瘤细胞跳跃式生长,导致手术切除可能不足以彻底清楚肿瘤细胞,导致术后复发率较高(27%-62%)。对于转移EMPD,包括广泛淋巴结转移,全身化疗无法提高患者的生存率。由于大多数患者都是老年人,全身化疗的选择通常受到限制。
虽然存在多种治疗选择,如放疗、化疗、靶向治疗等,但选择最适合的治疗方案需要综合考虑患者的病情和个体差异,这增加了治疗的复杂性和难度。目前对于某些治疗方法的有效性和长期疗效缺乏足够的临床研究支持,这限制了治疗方案的优化和进一步改进。
因此,急需探索预防及治疗EMPD的新的治疗方式,特别是基于病因的精准治疗。
实现思路