本技术涉及生物医学技术领域,特别提供了一种利用脐带间充质干细胞(hUC-MSCs)治疗和/或预防Alport综合征引起的肾损伤的方法。实验数据表明,hUC-MSCs具有显著的疗效,能够有效地缓解Alport综合征患者的症状,为该疾病的治疗提供了新的策略。
背景技术
Alport综合征(Alport syndrome,AS)是一种罕见病,常在儿童期起病。Alport综合征患者主要表现为肾脏受累,包括血尿、蛋白尿和肾功能进行性下降。患者还常伴有感音神经性听力损失和眼部异常。Col4a5基因突变是Alport综合征最常见的致病基因(80%~85%),Col4a5基因突变为X连锁显性遗传,男性患者病情往往比女性患者进展更快,90%以上的男性患者在40岁之前进入终末期肾病。目前尚缺乏治疗Alport综合征的有效方法,现有的临床治疗策略以非特异性药物干预和对症支持治疗为主,治疗效果十分有限。
研究发现骨髓间充质干细胞能够显著抑制糖尿病肾病大鼠肾脏巨噬细胞浸润,降低炎性细胞因子分泌,减缓肾小球硬化,改善肾功能。MSCs注射可显著降低LN模型小鼠的自身抗体水平,如抗dsDNA抗体,减少C3和IgG在肾小球的沉积,减轻肾损伤。hUC-MSCs已被广泛用于多种肾脏疾病,包括糖尿病肾病(diabetic kidney disease,DKD)、狼疮性肾炎(lupus nephritis,LN)、急性肾损伤(acute kidney injury,AKI)和肾移植后的管理。但hUC-MSC能否应用于Alport综合征小鼠的肾损伤程度目前未见报道,其可能机制尚缺乏研究。
有鉴于此,特提出本发明。
实现思路